Vers un essai de l’exénatide, en France, dans l’AMS ? 

 

Ce médicament,  courant dans le traitement du diabète, pourrait être bientôt testé auprès de 128 patients AMS. 
EXENATIDE-MSA, essai de phase 3 conçu par le Pr Wassilios Meissner, attend le feu vert, et un financement du ministère de la Santé.

    L’exénatide est le plus ancien de ces agonistes du GLP-1 qui agissent dans les cas de diabète et d’obésité, sur le métabolisme du glucose normalement assuré par l’insuline. C’est aussi celui qui se prêterait le mieux à un repositionnement pour traiter l’AMS. Des chercheurs de Bordeaux ont travaillé sur l’hypothèse d’une résistance à l’insuline dans les maladies neurodégénératives et identifié, dans les cellules du cerveau, des récepteurs de l’insuline. 

    Ils ont repéré, sur des tissus de cerveaux de patients AMS, un nombre important de ces marqueurs qui signalent la résistance à l'insuline. Marqueurs comparables à ceux qu’on trouve dans les organes du corps des personnes souffrant de diabète de type 2. Des tests sur des « souris AMS » ont montré que l’exématide assurait une protection de leurs neurones dopaminergiques.

    A Londres, l’Institut de neurologie de l'University College a testé ce médicament, entre 2020 et 2022, auprès de 50 patients volontaires souffrant d’AMS, recrutés à un stade précoce de la maladie, qui ont reçu une fois par semaine, pendant 48 semaines, une injection sous-cutanée d'exénatide en plus de leurs médicaments habituels.

     Au terme de cet essai « en ouvert » - tous les patients savaient s’ils recevaient la molécule ou bien le placebo - il est apparu que l’état des patients qui avaient été traités s’étaient moins dégradé que chez ceux qui avaient reçu le placebo. Une évolution mesurée avec l’échelle UMSARS a montré une aggravation de 13 points dans le groupe placebo contre 5 points dans le groupe traité.

    Après avoir soumis au ministère de la Santé une proposition d’essai clinique qui a été préselectionnée, le Pr Meissner a déposé un dossier complet qui pourrait être retenu dans le cadre du PHRC, Programme hospitalier de recherche clinique. Il s’agit d’obtenir un financement pour cet essai de phase 3 dont le coût total s’élève à 2,6 millions € et qui concernerait 128 patients recrutés dans 21 centres hospitaliers, dont les 19 centres du Réseau AMS. Réponse du ministère à l’automne ! 
 

Mise à jour : juillet 2026

 

 ■ 17 février 2026 : « Les médicaments GLP-1 peuvent-ils ralentir la neurodégénérescence ? Une nouvelle revue met en évidence des signaux prometteurs, mais des preuves cliniques limitées ».
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Cet article résume le travail très complet et dense réalisé par plusieurs auteurs, dont le Pr Meissner, qu’on trouvera ci-dessous.

■ 16 février 2026 : « Les agonistes des récepteurs du GLP-1 : un espoir pour les maladies neurodégénératives ». Cet article qui fait le point des quelques études réalisées avec différents agonistes du GLP-1 dans différentes maladies neurodégénératives conclut à « la nécessité d'essais cliniques spécifiques à chaque maladie, guidés par des biomarqueurs, afin de déterminer si les GLP-1RA peuvent induire une modification durable de la maladie dans l'ensemble du spectre des maladies neurodégénératives. »
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